GRAND CANYON — это испытание препарата EDG-5506, посвященное оценке экспериментальной терапии от Edgewise Therapeutics.
Вторая фаза клинического испытания разрабатываемого перорального препарата EDG-5506 у людей с Мышечной дистрофией Беккера (МДБ) расширяется. Компания планирует набрать дополнительно 120 взрослых пациентов с генетическим заболеванием.
Согласно сообщениям от разработчика EDG-5506 (Edgewise Therapeutics), на данный момент производится набор для участия в расширенном испытании. Компания владеет сайтом, где описаны детали, а также имеется форма обратной связи для пациентов, чтобы они могли узнать больше о требованиях для участия.
Положительные результаты исследований смогут поспособствовать одобрению EDG-5506 регуляторами, в качестве лечения МДБ.
Это испытание очень важно для сообщества МДБ, так как сейчас нет одобренного лечения [для МДБ], которому слишком долго не уделялось должного внимания
рассказала в пресс-релизе Joanne Donovan, доктор медицины и философии, медицинский директор в Edgewise
МДБ вызвана мутациями, которые нарушают функцию или значительно снижают выработку дистрофина. Это белок, который обычно работает как «поглотитель ударов» внутри мышечных клеток и помогает обезопасить мышцы от повреждений. При МДБ недостаточность функционального дистрофина приводит к тому, что мышцы со временем получают износ и повреждения, от чего в конечном итоге и возникают такие симптомы, как мышечная слабость.
EDG-5506 разработан для блокировки активности миозина — белка, который отвечает за сокращение мышцы. Подавляя это белок, терапия направлена на то, чтобы сделать мышечные сокращения более щадящими и таким образом снизить их износ и истощение, в конечном счете помогая сберечь мышечную функцию с течением времени.
В первой фазе испытаний под названием ARCH (NCT05160415), большинство мужчин с МДБ, которые лечились EDG 5506, улучшили либо стабилизировали двигательную функцию после года терапии. Это заметный контраст в сравнении с привычной прогрессией заболевания, когда моторная функция обычно ухудшается со временем.
На данный момент Edgewise проводит вторую фазу испытаний под названием CANYON (NCT05291091), сравнивая препарата с плацебо при участии подростков и взрослых с МДБ от 12 до 50 лет. Для участия в испытании уже набрали больше пациентов чем изначально планировалось: 32 взрослых и 24 подростка.
Добавление новой группы для исследования CANYON
Основываясь на положительных результатах первого года ARCH, Edgewise объявили о планах добавить новую группу для исследования Canyon. Ожидается, что в новую группу, получившую название GRAND CANYON, войдут еще 120 взрослых в возрасте от 18 до 50 лет. Набор участников будет произведен на 50 площадках в 10 странах, включая США, Нидерланды и Соединенное Королевство.
Опираясь на уверенные результаты по безопасности, функциональности и биомаркерах в рамках Arch (открытого исследования), мы быстро организовали это новаторское клиническое исследование
— сообщила Donovan
Чтобы принять участие [в GRAND CANYON], пациенты должны быть способны пройти не менее 100 метров, с или без средствами поддержки, менее чем за 200 секунд (около трех минут). Также как в изначальном исследовании CANYON, участники GRAND CANYON будут получать либо плацебо либо сам препарат в дозировке от 5 до 12,5 мг в день.
Главная цель испытания — оценка профиля безопасности экспериментального лечения, его воздействие на замеры двигательной функции и маркеры мышечных повреждений. Лечение будет длится 18 месяцев.
Исследование GRAND CANYON, как ожидается, будет иметь решающее значение
GRAND CANYON разработано аналогично третьей фазе клинического испытания, и оно, как ожидается, будет решающим (положительные результаты могут поддержать заявки на получение разрешения регулирующих органов).
» Это воодушевляет — перейти на новую стадию проверки клинической гипотезы, гласящей, что снижение мышечных повреждений, вызванных мышечными сокращениями, имеет потенциал клинической пользы для людей с мышечной дистрофией. Увидев, что многообещающие доклинические результаты применения EDG-5506 нашли свое воплощение в клинических условиях, я рад, что мы вступаем в фазу решающего исследования»
сказал Alan Russell, Доктор философии и главный научный директор Edgewise.
Могут ли граждане Российской Федерации принять участие в клинических испытаниях EDG-5506?
На сайте, посвященном испытанию GRAND CANYON имеется формулировка «Intended for U.S. residents 18 years of age and older». Это означает, что сайт и исследование «предназначено для резидентов Соединенных штатов Америки от 18 лет и старше». Однако резидент США и гражданин США не тождественные понятия.
Поэтому мы направили соответствующий запрос в Edgewise с целью прояснить возможное участие в исследовании гражданам из других государств, в нашем случае России. Также мы предложили Edgewise сотрудничество по части набора пациентов с МДБ для участия в исследовании EDG-5506.
*Доктор медицины и философии — это двойная докторская степень для врачей-ученых, сочетающая профессиональную подготовку на степень доктора медицины с исследовательским опытом на степень доктора философии; доктор философии является самым передовым сертификатом в Соединенных Штатах.
Перевод статьи подготовлен Бережным Д.С.
В подготовке статьи приняла участие Бережная Е.Н.