Первая фаза клинических испытаний EDG — 5506
Edgewise Therapeutics сообщила об открытии первой фазы клинических испытаний для оценки безопасности и переносимости EDG-5506 — инновационного перорального препарата для Мышечной дистрофии Беккера (МДБ).
Для участия в исследовании производится набор до 152 добровольцев и взрослых с МДБ, от 19 до 55 лет, на единственной площадке в Сан-Антонио (Техас). С более подробной информацией о местоположении и контактных данных можно ознакомиться здесь.
EDG-5506 разработан для остановки истощения мышечных волокон, что является отличительным признаком мышечной дистрофии. Ограничивая воспаление и рубцевание, которыми сопровождается разрыв волокон, препарат может улучшить двигательную функцию и, возможно, принести пользу большему количеству пациентов с мышечной дистрофией, как сообщили в компании.
Примечательно, что причины и симптомы МДБ схожи с теми, что возникают при МДД, однако их прогрессия более медленная.
“Старт первой фазы исследований EDG-5506 — важная отправная точка для нашей компании,” сообщил в пресс-релизе Kevin Koch, доктор наук, президент и гендиректор Edgewise. “Я восхищен потенциалом EDG-5506 как для пациентов с МДБ, так и с МДД, которые на данный момент недостаточно обеспечены вариантами лечения.
Участие в исследовании
Чтобы принять участие в исследовании пациенты должны иметь генетически верифицированный диагноз МДБ и возможность к ходьбе.
Исследователи оценят безопасность, переносимость и фармакокинетику EDG-5506 сначала у здоровых добровольцев, затем у пациентов с МДБ. В частности, будет исследовано перемещение (введение, выведение) лекарства внутри организма. Здоровые участники будут распределены случайным образом для тестирования единожды и многоразово возрастающих дозировок препарата, в том числе плацебо, прием которых будет раз в день. Дополнительные исследования включают забор образцов мочи и крови.
Воздействие питания или голодания на EDG-5506 будет также оцениваться в группе добровольцев, принимающих препарат в единожды возрастающих дозировках.
Цели исследования
Приоритетная цель исследования будет заключаться в оценке безопасности и переносимости EDG-5506. Измерения будут проведены путем мониторинга побочных эффектов, связанных с лечением, в срок до 30 дней, а также отклонений в результатах тестов и обследований.
Второстепенные цели включают оценку количества EDG-5506 в крови и моче.
«С нетерпением ждем результатов первой фазы испытаний, которая поможет нам избрать оптимальную дозировку EDG-5506 для проведения основных клинических исследований в этих группах пациентов,” рассказал Koch.
Ожидается, что первая фаза исследования будет завершена в октябре 2021 года.