Разрабатывается ли лечение для мышечной дистрофии Беккера?

Да, в отношении двух препаратов (Vamorolone и Sevasemten) в США и Великобритании ведется набор пациентов с мышечной дистрофией Беккера в целях проведения второй фазы испытаний. По третьему препарату (Givinostat) 19.03.2021 завершена вторая фаза и опубликованы результаты. Подробнее в нашей публикации и пайплайне.

EDG-5506/Sevasemten (испытание — GRAND CANYON)

Спонсор: Edgewise Therapeutics, Inc

Дата начала исследования: 06.07.2022

Предполагаемая дата завершения исследования: июнь 2026

Требуемое количество участников: 170 человек (возраст от 12 до 50 лет)

Контактные данные: 

тел. 720-262-7002

email: studies@edgewisetx.com

Источник: Study Details | Phase 2 Study of EDG-5506 in Becker Muscular Dystrophy (GRAND CANYON) | ClinicalTrials.gov

Vamorolone

Спонсор: ReveraGen BioPharma, Inc.

Дата начала исследования: 07.07.2022

Предполагаемая дата завершения исследования: 30.06.2025

Требуемое количество участников: 39 человек (возраст 18 до 64 лет)

Контактные данные: 

Eric P Hoffman, Ph.D.

301-762-7980

eric.hoffman@reveragen.com

Источник: Study Details | A Study to Assess Vamorolone in Becker Muscular Dystrophy (BMD) | ClinicalTrials.gov

Givinostat

Спонсор: Italfarmaco

Дата начала исследования: 12.12.2017

Дата завершения исследования: 19.03.2021

Результаты:

Из 51 пациента, принявшего участие в испытании, 44 завершили лечение. На исходном уровне в плацебо-группе наблюдалось больше проявлений заболевания, чем у группы, принимавшей Гивиностат [далее- контрольная группа]. Согласно показателям общего фиброза и функциональных конечных точек в среднем у плацебо-группы объем замещения мышц соединительной тканью составил в среднем 30,8 %, тогда как у контрольной группы 22,8%.

Средний общий фиброз [замещение соединительной тканью] не изменился по сравнению с исходным уровнем ни в одной из групп, показатели по двум группам не различались на 12-м месяце [испытания, общий срок проведения испытания составил 3 года и 8 месяцев]. Вторичные гистологические параметры [биопсия], MRS [5-бальная шкала мышечной силы] и функциональные оценки соответствовали первичным. При выполнении МРТ мышц, было установлено, что жировая фракция в бедре и четырехглавой мышце не изменялась по сравнению с исходным уровнем в контрольной группе, но значения увеличивались при приеме плацебо, при этом различия между Гивиностатом и плацебо составляли 1,35% (p = 0,0149) и 1,96% (p = 0,0022) соответственно. Нежелательные явления, наиболее легкие или умеренные, отмечались у 88,2% и у 52,9% пациентов, получавших Гивиностат и плацебо.

Источник: Clinical Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Givinostat in Ambulant Patients With Becker Muscular Dystrophy

Важная оговорка

Данная статья не является призывом к участию граждан России в испытаниях лекарственных препаратов за рубежом. Мы понимаем, что участие в таких клинических испытаниях очень серьезная инициатива, требующая множества согласований и сопряженная с большим количеством рисков.

Публикация показывает, что для мышечной дистрофии Беккера, разрабатывается лечение, которое предположительно, может стать доступным ориентировочно в 2026-2027 гг. К тому же, такое количество времени необходимо, чтобы мы могли с вами понять, будут ли данные виды лечения безопасными в долгосрочной перспективе.

Материал подготовлен: Бережной Е.Н. и Бережным Д.С.