Ожидается, что препарат будет доступен в Великобритании во второй половине 2024 года.
Мы работаем над тем, чтобы сделать препарат AGAMREE доступным для пациентов в Великобритании во втором полугодии 2024 года, после того как Национальный институт здравоохранения и качества медицинской помощи (NICE) закроет вопрос с ценообразованием. Первый коммерческий запуск препарата в Европе состоится в Германии
сообщил в пресс-релизе Шабир Хэшам, доктор медицинских наук, главный врач компании Santhera Pharmaceuticals, которая продает этот препарат.
Благотворительные организации для людей с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) высоко оценили одобрение AGAMREE
Мы рады, что первый препарат, разработанный специально для тех, кто страдает болезнью Дюшенна, был одобрен в Великобритании. Дюшен Великобритания и наши партнерские благотворительные организации, Joining Jack и Duchenne Research Fund на ранних этапах финансировали клинические испытания ваморолона на пациентах, в то время как никто другой этого не делал. То, что теперь препарат для лечения МДД доступен в Великобритании, является доказательством того, что мы можем найти лучшие методы лечения болезни Дюшенна и изменить ситуацию в целом
сказали Эмили Рубен — генеральный директор и Алекс Джонсон — соучредитель фонда Duchenne UK
Этот шаг делает Amagree первой терапией, официально разрешенной для лечения МДД в США, ЕС и Великобритании.
Мы рады получить третье одобрение препарата AGAMREE для лечения болезни Дюшенна от крупного регулирующего органа… в течение пары месяцев
сказал Хэшам.
Кортикостероиды долгое время были методом лечения МДД благодаря своим мощным противовоспалительным свойствам. Хотя кортикостероиды не воздействуют на первопричину МДД, они замедляют прогрессирование заболевания, уменьшая повреждение мышц. Но при этом присутствует широкий спектр потенциально серьезных побочных эффектов при длительном применении кортикостероидов. Среди них увеличение веса, снижение минерализации костей, задержка роста и проблемы с настроением.
Agamree является диссоциативным стероидом, что означает, что он обеспечивает аналогичные улучшения клинических показателей при меньшем количестве побочных эффектов. Механизм действия первоначально разработанной компанией ReveraGen BioPharma, которая была приобретена Santhera, терапии основан на связывании с тем же рецептором, что и глюкокортикоиды, но модифицирует его последующую активность.
Кроме того, в отличие от большинства кортикостероидов Agamree не является субстратом для ферментов 11-β-гидроксистероиддегидрогеназы (11β-HSD), которые могут быть ответственны за локальную тканевую амплификацию и кортикостероид-ассоциированную токсичность.
Одобрение основано на данных 4 клинических испытаний
Одобрение Agamree было основано на данных четырех клинических испытаний, включая базовое исследование VISION-DMD (NCT03439670), в котором сравнивалась эффективность и безопасность препарата в сравнении с обычными кортикостероидами, в частности с преднизолоном, у 121 мальчика с диагнозом МДД.
Кроме того, мальчики, принимавшие Agamree, как правило, испытывали меньше побочных эффектов. В отличие от преднизолона, лечение Agamree не приводило к задержке роста.
В дополнение к противовоспалительной эффективности препарата и Европейское агентство по лекарственным средствам, и MHRA признают отсутствие негативного влияния на костную ткань, подчеркивая хороший профиль безопасности и переносимости по сравнению с обычными кортикостероидами
говорит Хэшам.
Компания Santhera продолжит собирать данные для дальнейшей характеристики долгосрочной эффективности и безопасности Agamree, отметили в компании.
Автор статьи: Patricia Inácio
Автор перевода: Елена Дунаева (волонтер ProCharity)