Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) предоставили статус ускоренного рассмотрения EDG-5506 — экспериментальной пероральной терапии для Мышечной дистрофии Беккера (МДБ) от Edgewise Therapeutics.
Такой статус присваивается экспериментальным терапиям для лечения жизнеугрожающих заболеваний и удовлетворения потребности пациентов в лечении. Это дает определенные выгоды. Например, более частые собрания с FDA в процессе разработки для попадания в список необходимых лекарственных средств.
EDG-5506 защищает мышечные клетки от повреждений, вызванных их повседневной работой. Таким образом, терапия сохраняет мышечную функцию в течение продолжительного времени.
“Мы рады решению FDA предоставить EDG-5506 статус ускоренного рассмотрения. Это подчеркивает необходимость безотлагательного решения проблемы потребности в лечении у людей с МДБ,” сообщил в пресс-релизе Kevin Koch, доктор наук, президент и генеральный директор Edgewise.
“Мы готовы сотрудничать с FDA для утверждения EDG-5506 — потенциальной терапии для лечения МДБ. При данной форме мышечной дистрофии люди теряют способность к передвижению и имеют сердечные заболевания. Особенно это существенно влияет на их повседневную жизнь, работу. ” — добавил Koch.
Edgewise разрабатывает терапию, как для МДБ так и для МДД, а также ПКМД.
Ранее мы писали, что в прошлом году, компания получила порядка 100 млн. $ в целях финансирования испытаний препарата.
Коротко о МДБ и МДД
МДБ и МДД — одинаково поражают пациентов мужского пола и возникают вследствие мутаций в гене DMD. Этот ген кодирует белок дистрофин. Обычно дистрофин помогает защитить мышечные клетки, которые вынуждены сокращаться и расслабляться в процессе движения в течение дня. У людей с такими мышечными дистрофиями мышечные клетки особенно восприимчивы к повседневному стрессу. В результате, с течением времени возникает прогрессирование истощения мышц.
По данным Edgewise, терапия может нести клинический эффект широкому спектру пациентов с редкими нервно-мышечными заболеваниями. Препарат однако может применятся в качестве единой терапии или в комбинации с другими одобренными вариантами лечения.
Решение FDA по EDG-5506 основано на положительных доклинических данных EDG-5506 на животной модели. Кроме того во внимание принята первая фаза испытаний, которая находится в процессе реализации.
Это испытание, спонсируемое компанией, оценивает безопасность и переносимость EDG-5506, сначала на здоровых волонтерах, затем на людях с МДБ. Участникам назначается разовый (многоразовый) прием разрабатываемой терапии, во время приема пищи или без такового. Препарат проверяется на предмет безопасности, производится оценка фармакокинетики. То есть, как активное вещество проникает в организм, воспринимается организмом и выводится из него.
Об участии в испытаниях и первых результатах по EDG-5506
Для участия в испытании ведется активный набор взрослых участников от 18 до 55 лет на единственной площадке в Сан Антонио, Техас. Отметим, что результаты ожидаются к концу этого года, по данным Edgewise.
Согласно наблюдениям Edgewise МДБ возникает у 1 на 18450 новорожденных мужского пола. Например, В США таких пациентов примерно от 4000-5000.
Источник: musculardystrophynews.com, перевод: Бережной Д.С.