Испытания показали, что Vamorolone безопасным образом улучшает мышечную функцию у детей с МДД

Vamorolone Vision DMD

Опубликованы ключевые данные второй фазы испытания (2 b) VISION-DMD. Результаты показали эффективность Vamorolone наряду с главной и второстепенными целями исследования. При этом экспериментальная терапия хорошо переносится, имеет благоприятный профиль безопасности.

Santhera Pharmaceuticals занимается разработкой лечения в сотрудничестве  с Reveragen Biofarma. Партнеры, в частности, планируют  направить запрос на приоритетное рассмотрение Vamorolone в FDA и получить одобрение в 2022 году.

“Мы взволнованы позитивными результатами исследования VISION-DMD. Они представляют из себя своего рода кульминацию спустя целое десятилетие исследований.“ — Eric Hoffman, PhD, президент и генеральный директор ReveraGen, поделился впечатлениями в пресс-релизе. “Мы очень признательны  всем участникам VISION-DMD, в частности семьям, родственникам. Благодарны исследовательскому персоналу за их приверженность программе испытаний и за возможность сбора таких важных данных.”

Vamorolone первый в классе стероид, который имеет такой же противовоспалительный эффект, что и кортикостероиды. При этом, побочные эффекты менее выражены. Применение кортикостероидов в настоящее время остается стандартом лечения детей и подростков с МДД. Существуют случаи приема кортикостероидов взрослыми пациентами с мышечной дистрофией Беккера и поясно-конечностными мышечными дистрофиями (прим — пер.).

Общий срок испытания VISION-DMD составлет 48 недель (почти год). Тестируется безопасность и эффективность Vamorolone (2 и 6 mg/kg) в сравнении с преднизолоном (0.75 мг/кг) и плацебо. Принимают участие 121 мальчик от 4 до 6 лет с МДД и способностью к ходьбе. Vamorolone принимается перорально в виде сиропа.  

Результаты приема Vamorolone (мышечная функция)

Результаты охватывают данные на протяжении 24 недель. Отмечено достижение основной цели исследования — значительное сокращение времени вставания (ВВ). Это своего рода показатель мышечной функции. Так, с его помощью измеряется затрачиваемое пациентом время на вставание из положения лежа.

У тех, кто получал 6 мг/кг Vamorolone скорость вставания показала разницу в 0,06 по сравнению с плацебо. Иными словами, это соответствовало клинически значимому улучшению до 4,6 секунды по сравнению с 6,0 секундами до лечения. Тем не менее, пациенты, получавшие плацебо, показали соответствующее ухудшение с 5,4 до 5,5 секунды. То есть, принимавшим плацебо стало требоваться больше времени на вставание. 

Кроме того, испытание показало значительное уменьшение затрачиваемого времени на вставание для пациентов, кто принимал и 2 мг/кг в сравнении с плацебо. Положительные результаты коснулись и 6 минутного теста ходьбы. Им измеряется расстояние пройденное за 6 минут, соответственно. И наконец, третий тест — “время преодоления 10 метров бегом/пешком при дозировке 6 мг / кг”.

Нет значимой разницы между ежедневным приемом Vamorolone в дозировке 6 мг/кг и преднизолоном по всем описанным выше результатам.

Безопасность препарата Vamorolone

Что касается безопасности, то 114 из 121 участников завершили фазу лечения продолжительностью 24 недели. Vamorolone в обеих дозировках продемонстрировал благоприятный профиль безопасности и переносимости. Однако серьезных или более тяжелых нежелательных явлений, возникающих в связи с лечением было меньше.  Вместе с тем, нежелательных явлений, которые привели бы к прекращению исследования не наблюдалось.

В общей сложности отмечены  96  случаев тяжелых побочных эффектов при дозировке 2мг/кг. 91 случай при дозировке  6 мг/кг. При этом, 120 таких сообщений поступило от пациентов, которые принимали преднизолон. В заранее запланированном анализе подгруппы Vamorolone в дозировке 6 мг/кг значительно превосходил преднизолон.

Прежде всего, кортикостероиды при продолжительном приеме приводят к торможению роста. Однако в открытых испытаниях спустя 2,5 года приема Vamorolone не привел к торможению роста. К примеру, другие побочные эффекты проявлялись реже в сравнении с кортикостероидами. Vamorolone в дозировке 6 мг/кг в сравнении с преднизолоном подтвердил существенную разницу в скорости роста за 24 недели испытания VISION-DMD.

Задержка роста является важным поводом для переживаний со стороны семей и пациентов, принимающих кортикостероидами. Мы рады видеть превосходство Vamorolone, что подтверждается двойным слепым испытанием,” — сказала Paula Clemens, доктор медицинских наук, сопредседатель по исследованиям Медицинской школы при Питтсбургском университете.

Продолжение испытания VISION-DMD

VISION-DMD продлится еще 24 недели. Все участники продолжат получать Vamorolone на 2 или 6 мг/кг ежедневно. Будет произведена оценка переносимости и эффективности. Согласно заявлениям компаний, итоговые результаты ожидаются к концу этого года. 

“Весомость доказательств эффективности и безопасности Vamorolone заключается в широком диапазоне дозировок. Например, это позволяет врачам индивидуально подобрать лечение для пациентов с МДД. А именно, начинать с верхней дозировки Vamorolone с эффективностью эквивалентной ежедневному приему преднизолона. В результате можно снижать дозировку в соответствии с тем, как хорошо будет переносится лечение с учетом поддержания оптимальной эффективности”,- сказал Craig McDonald, доктор медицинских наук, профессор Калифорнийского университета, Дэйвис.

«Я с энтузиазмом отношусь к тому, что такой подход может позволить пациентам избежать побочных эффектов, которые в настоящее время приводят к прекращению лечения стероидами. То есть, они могут продолжать получать лечение более продолжительное время.” — добавил McDonald. 

Перспективы одобрения препарата Vamorolone

Согласно данным 48 недельного испытания, компания планирует получить одобрение Vamorolone в Европе к середине 2022 года. В случае успеха, Santera намеревается коммерциализировать лечение в США и Европе. К тому же будут рассмотрены варианты сотрудничества по всему миру. В итоге, мы можем надеяться, что препарат будет доступен и в России (прим. — пер.).

“Сегодняшние новости являются важным событием для пациентов. Более того, это важно и для Santhera, продвигающего Vamorolone в качестве основного метода лечения МДД», — сказал Dario Eklund, генеральный директор Santhera. 

«Эффект лечения Vamorolone заключается в возможности отсрочки прогрессирования заболевания примерно на два года. А именно, в его способности менять течение болезни”.

“Мы готовимся к работе с регуляторами, чтобы Vamorolone был у пациентов с МДД, сначала в США и затем в Европе” — добавил он.

Источник: musculardystrophynews.com

Автор перевода: Бережной Д.С.

Предыдущая запись
Losmapimod получил статус «fast track» от FDA
Для отправки комментария вам необходимо авторизоваться.
Меню