Losmapimod получил статус «fast track» от FDA

losmapimod FDA fast track

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) поставило рассмотрение препарата Losmapimod на особый контроль. А именно, предоставило статус безотлагательного рассмотрения (fast track). Данная терапия является потенциальным вариантом лечения для лице лопаточно- плечевой мышечной дистрофии (далее — ЛЛПМД). Разработчик — Fulcrum Therapeutics.

Данный статус предназначен для выведения препаратов для лечения тяжелых заболеваний на рынок в ускоренном темпе. Для Fulcrum — разработчика терапии, упрощается коммуникация с FDA уже в процессе разработки препарата. Данный статус, ко всему прочему, дает возможность Losmapimod быть претендентом на другие статусы от FDA. Например, “первоочередное рассмотрение” и “ускоренное одобрение”.

“Мы рады, что с fast track статусом Losmapimod становится препаратом удовлетворяющим медицинские нужды людей с ЛЛПМД”. — сообщила Judith Dunn, кандидат наук, президент по исследованиям и развитию в Fulcrum (из материалов пресс-релиза).

“Пока еще нет одобренной терапии для пациентов с ЛЛПМД.  Однако Losmapimod — это единственный препарат на данный момент для такого жизнеугрожающего заболевания”, добавила Dunn. 

Принцип действия Losmapimod

Losmapimod это пероральный препарат и работает по следующему принципу. Он блокирует активность белков p38alpha и p38beta , которые, в свою очередь, помогают регулировать чрезмерную активность гена DUX4.

Более чем 90% клинических случаев ЛЛПМД вызваны мутациями, которые приводят к повышенной активности DUX 4. Блокируя p38alpha и p38beta, Losmapimod останавливает гиперактивность гена DUX4, которая служит причиной заболевания. 

Результаты первой фазы клинических испытаний были опубликованы в прошлом году. В частности, они подтверждают, что разрабатываемое лекарственное средство имеет подтвержденный профиль безопасности среди пациентов с ЛЛПМД.

С обобщенными результатами второй фазы (b) клинических испытаний ReDUX4 (NCT04003974) можно ознакомиться на Международном конгрессе мышечной дистрофии Ландузи-Дежерина 24-25 июня. ReDux4 ставит своей целью оценку безопасности и эффективности терапии.

Территория проведения испытания

Испытание проводится в Северной Америке и Европе. ReDux4 — это двойное слепое испытание. То есть, ни врач, ни пациент не знают, принимают ли участники испытаний «пустышку» или лекарство. Все участники принимали Losmapimod — 4 таблетки по 7,5 мг, по две таблетки два раза в день или пустышки в течение 24 недель. те кто завершили испытание могут принять участие в расширенной фазе испытания (NCT04264442). Более того они смогут продолжить получение терапии.

Публикуемые данные будут включать главный показатель эффективности — сниженная активность гена DUX4. Кроме того, будут представлены данные визуализации мышц, данные о функционировании мышц, личные наблюдения пациентов.

Стоит отметить, что Losmapimod получил статус орфанного от FDA в начале прошлого года. Данный статус предоставляет Fulcrum финансовую поддержку в разработке терапии, включая освобождение от уплаты сборов. К тому же предоставляется семь лет рыночной эксклюзивности в США если препарат будет одобрен.

Источник: musculardystrophynews.com

Предыдущая запись
Первые результаты испытаний препарата AOC-1001 для лечения Миотонической дистрофии 1 типа
Для отправки комментария вам необходимо авторизоваться.
Меню