Предварительное одобрение препарата AMO-02
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) предоставило терапевтическому средству AMO-02 (tideglusib), разрабатываемому AMO Pharma‘s статус препарата, предназначенного для “редкого детского заболевания” (далее — маркировка “редкое детское заболевание”). Препарат проходит клиническое тестирование у детей и подростков с врожденной миотонической дистрофией 1 типа (CDM1). Заболевание известно под названием «болезнь Штейнерта».
«Маркировка “Редкое детское заболевание” указывает на значительную необходимость в лечении врожденной миотонической дистрофии и придает импульс развитию нашей программы,” Ibraheem Mahmood, гендиректор AMO Pharma сообщил в пресс-релизе.
А именно, данная маркировка присваивается потенциальной терапии, направленной на лечение жизнеугрожающих детскому населению заболеваний. Это применимо, если количество таких пациентов составляет менее 200000 человек в США. Вместе с тем маркировка дает определенные преференции от регуляторов*. Она предоставляет отбор препарата на первоочередное рассмотрение, если он будет одобрен FDA. Далее, фармкомпании предоставляется ваучер на приоритетное рассмотрение для будущего использования компанией после одобрения терапии.
То есть, AMO Pharma может на свое усмотрение использовать этот ваучер: для другой терапии, когда последняя будет на рассмотрении. К тому же, у компании имеется возможность продать ваучер.
О препарате AMO-02. Набор пациентов для участия в исследованиях
AMO-02 — это препарат перорального применения. Он является ингибитором** гликоген синтез киназы бета 3 (GSK3beta) — фермента, который обладает чрезмерной активностью у людей с DM1, и людей больных мышечной дистрофией Дюшенна. В результате, блокируя активность этого фермента, AMO-02 способен улучшить здоровье мышц пациентов.
Эффективность и безопасность лекарства будет оцениваться на Фазе ⅔ испытания (NCT03692312). В рамках испытания планируется набрать до 56 детей и подростков от 6 до 16 лет с генетически подтвержденным диагнозом CDM1.
Набор на рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование совсем скоро начнется на 11 площадках в США, Великобритания и Канаде. Местонахождение и контактная информация доступны здесь.
Пациентам будет случайным образом назначена пероральная суспензия AMO-02 и плацебо соответственно. Дозировка будет установлена в соответствии с весом пациента: 400, 600 или 1000 мг. Прием препарата и плацебо — ежедневно, в течение 22 недель.
Цели исследования AMO-02
Прежде всего, предполагается оценить изменения в тяжести проявления заболевания, в соответствии со “шкалой врожденной миотонической дистрофии”. Инструмент разработан AMO Pharma для оценки тяжести проявления болезни по 11 характеристикам. Во-первых это познавательные способности. Во-вторых уровень мышечной силы и др. Каждая шкала включает 4 пункта.
Частота возникновения побочных эффектов и отклонения от нормы в лабораторных или других тестах будут оцениваться в ходе испытания. Кроме того, будут учитываться результаты наблюдений, по сообщениям лиц, осуществляющих уход за пациентами.
Основные данные исследования ожидается получить в начале 2022 года. В общем, в случае положительного результата, полученные данные поддержат процесс одобрения AMO-02 для лечения DM-1 в США.
В 2017 году FDA предоставило AMO-02 статус «ускоренное отслеживание», тем самым поддерживая его разработку.
- *регуляторы — государственные учреждения по надзору и соблюдению законодательства в сфере лекарственного обеспечения (FDA и другие).
- ** ингибитор — подавляющий действие