Разработка терапии для мышечной дистрофии Беккера EPM-01

EPM - 01. терапия для мышечной дистрофии Беккера

EPM-01 Набор пациентов

Проводится набор пациентов для участия в первой фазе испытаний EPM — 01. Это потенциальная терапия для мышечной дистрофии Беккера (далее — МДБ).

Первая фаза клинических испытаний EPM-01 ((+)- эпикатехин), лечения для МДБ, направленного на энергию клеток, набирает своих первых пациентов.

Исследование

Это испытание терапии, основанной на малых молекулах, длительностью один год. Его проведение планируется на трех площадках в США. 

  1. Калифорнийский университет, Лос-Анджелес; 
  2. Калифорнийский университет, Дейвис;
  3. Вашингтонский университет, медицинская школа им. св. Луи.

Набор открыт для участников с 16 до 59 лет в США.

Прежде всего отметим, на данный момент нет информации будет ли проводится это исследование в Восточной Европе или России. То есть, в дальнейшем если фаза 1 закончится успешно, возможно открытие новых площадок в Европе. К тому же, данный препарат уже имеет статус орфанного, который ему присвоила ЕМА.

FDA еще в апреле месяце предоставила данному препарату статус орфанного, под названием EB-002.

В США этот статус охватывает, как мышечную дистрофию Беккера, так и Дюшенн.

Более того, данный статус приносит определенные преференции для фармкомпаний. Например, финансовые поощрения для клинических разработок и коммерциализации, налоговые льготы, рыночная исключительность в течение 7 лет в США.  На территории Евросоюза рыночная исключительность действует в течение десяти лет.

Разработка терапии для мышечной дистрофии Беккера EPM-01«Есть два важнейших фактора в развитии программы лечения мышечной дистрофии Беккера. Во-первых, запуск процедуры набора пациентов на этапе первой фазы, во-вторых присвоение статуса орфанного препарата для EPM-01, — об этом сообщил, доктор медицинских наук, директор по медицине в Epirium — Ransi Somaratne.

Конечно, пациенты, живущие с МДБ, нуждаются в специализированной терапии. Ведь сейчас нет одобренного лечения для этого наследственного заболевания. Несомненно, мы очень ждем результатов первой фазы испытаний, которая поможет нам определить оптимальную дозировку Epm-01 для грядущего пилотного испытания», — добавил Somaratne.

О препарате

EPM-01 — это синтетическая субстанция, воздействующая на различные клеточные проводящие пути, включая энергопроводимость клеток и мышечную регенерацию. В основе этой терапии лежит флаванол, обладающий противовоспалительным эффектом. Молекулы флаваноидов обычно содержатся в еде, богатой антиоксидантами.

По данным Epirium лечение EPM-01 может остановить (затормозить) прогрессию заболевания, обращаясь к процессам митохондриальной дисфункции, воспалению и потере мышечных волокон. Митохондрия — это органелла клетки, отвечающая за выработку энергии. 

Итак, первая фаза исследования будет оценивать безопасность, эффективность и потенциальные биомаркеры у пациентов.

Ожидается набрать, по крайней мере, 20 пациентов мужского пола (амбулаторно). Диагноз должен быть генетически верифицирован. То есть, мутация в генe DMD должна быть подтверждена.

 

Предыдущая запись
Завершено лечение 41 пациента с МДД препаратом Vamorolone
Для отправки комментария вам необходимо авторизоваться.
Меню