Ингибитор миостатина RG 6206

RG 6206 — Ингибитор миостатина

Ингибитор миостатина RG 6206 безопасен для использования в лечении детей с мышечной дистрофией Дюшенна (далее- МДД). Об этом свидетельствуют результаты фазы испытаний 1b/2. Идет набор пациентов для  фазы испытаний препарата 2/3. Кроме того, результаты показали, что препарат способен снижать количество свободного миостатина у пациентов с МДД, как минимум на 77%. 

RG 6206 — это ингибитор миостатина, белка подавляющего мышечный рост. В теории подавление этого белка может увеличить рост мышц, что полезно для пациентов с МДД.

Фаза испытания  1b/2 преимущественно нацелена на определение уровня безопасности и переносимости RG 6206. Она включала  43 мальчика с МДД, возрастом от пяти до 10 лет, имеющих способность ходить.

Результаты исследований RG 6206

Сначала  в первые 24 недели испытания  пациентам случайным образом назначалась подкожная инъекция от четырёх до 5 мг RG 6206 или плацебо.

Затем, в течение 48 недель проводились расширенные испытания без контроля плацебо (не слепые), при которых все пациенты получали RG 6206.

После 24 недельного периода на месте инъекции было зафиксировано большинство распространённых побочных эффектов. Они описывались как “от легкого до среднего” и не требовали изменения курса лечения.

Не было зафиксировано заметных изменений при клиническом лабораторном тестировании, пульса или сердечной функции. У одного пациента единовременно образовались антитела против RG 6206. Тем не менее, это не было связано с какими-либо побочными реакциями.

Препарат снизил уровень миостатина у  всех пациентов не менее чем на 77 %. Пациенты, принимавшие высокую дозу в 35 мг, показали снижение уровня миостатина вплоть до 97 %.

На 72-ю неделю у пациентов принимавших RG6206 увеличилась мышечная масса тела. Эти данные сравнивали с пациентами  с МДД в рамках специального комплексного диагностического проекта Collaborative Trajectory Analysis Project (cTAP), с теми кто не получал никакого лечения. Исследователи сделали вывод, что в этой когорте не было уменьшения мышечной массы тела.

Кроме того, на 24-ю неделю объединение групп, принимающих различные дозы препарата показало, что мальчики, получавшие лечение, имели увеличенную мышечную массу тела на  3,85 %, а сократительная площадь поперечного сечения в области правого бедра  увеличена на 5,49%.

Расширенное исследование

Таким образом, исследования показывают, что RG 6206 безопасен для пациентов с МДД. Еще 41 человек примет участие в открытом 228-недельном расширенном исследовании, а фаза 2/3 RG6206 на данный момент активным образом набирает пациентов по всему миру.

Источник: musculardystrophynews.com

Авторы перевода: Бережной Д.С., Чернец Е.Н.