Эзутромид
Summit Therapeutics (далее-Саммит) объявили, что получили от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (далее — ФДА) для своего основного разрабатываемого препарата, Эзутромида, предназначенного для лечения Мышечной дистрофии Дюшенна (далее — МДД), сертификацию для редких детских заболеваний.
ФДА относит к редким детским заболеваниям, такие, которые, как правило, поражают людей с рождения и до совершеннолетия, а проявляются у менее чем двухсот тысяч человек (на примере США) (численность населения 324 227 000 по состоянию на 2016).
Сертификация дает возможности для ускоренного рассмотрения данной терапии агентством.
Пероральный атрофин модулятор, показал эффективность в качестве лечения способного модифицировать заболевание у людей с МДД независимо от их конкретных мутаций в гене дистрофина.
МДД вызвана дефектами генов, кодирующих дистрофин, белок который является жизненно необходимым для здорового функционирования мышц. «Саммит» разработали свой атрофин модулятор, который функционально и структурно схож с дистрофином.
Как сообщалось в Muscular dystrophy news месяцем ранее, новая формула Эзутромида, под названием F6, достигла более 6ти кратного увеличения максимальных уровней (атрофина) в плазме у пациентов с МДД, участвовавших в 1 фазе клинических исследований, в сравнении с результатами полученными от предыдущей формулы(F3), и при меньших дозировках.
“Сертификация препарата для редких детских заболеваний строится на сертификации по «Быстрому пути» и сертификации орфанного препарата, которые ФДА уже предоставило для Эзутромида, признавая значительным образом неудовлетворенную медицинскую потребность в лечении МДД”. — сообщил в пресс-релизе главный исполнительный директор “Саммит’а” — Глин Эдвардс.
«Мы собираемся применить все имеющиеся преимущества в продолжающемся клиническом развитии Эзутромида, находящегося на данный момент во второй фазе клинических испытаний, которая называется “Поэтапное сокращение/ВнеФазы” МДД””, для его быстрого предоставления нуждающимся пациентам, насколько это возможно.
Результаты исследования позволят напрямую сравнить безопасность и эффективность разных формул Эзутромида (f3 и f6, соответственно) и помогут определить какой вариант будет использоваться в будущих клинических исследованиях.
Для второй фазы исследований, направленной на амбулаторное тестирование безопасности и активности модуляции атрофина (2500 mg) у 40 мальчиков (от 5 до 10 лет) с МДД, по-прежнему ведется набор пациентов на отдельных “площадках” в Соединенном Королевстве Великобритании и Северной Ирландии, учитывая отдельные “площадки” для проведения исследований в США, которые будут добавлены. Дополнительная информация доступна на сайте clinical trials.gov.
Раздельное плацебо-контролируемое испытание, предназначенное для поддержания ускоренного, условного утверждения Эзутромида со стороны регулирующих ведомств в США и Европе, планируется к 2017 году (принимая во внимание позитивные промежуточные данные “ВнеФазы МДД”), данные которого, как ожидается, будут доступны для регулирующих органов, в 2019 году.
Сертификация к редким детским заболеваниям для Эзутромида следует по пятам препарата размещенного на пути быстрого или ускоренного одобрения разработанного фда. ФДА и ЕМА также предоставили сертификацию в качестве орфанного препарата Эзутромиду. Такая сертификация влечет за собой ряд преимуществ, включая дополнительное нормативно-правовое обеспечение и период рыночной исключительности с момента одобрения.
МДД и модуляция атрофина
На данный момент не существует лечения для МДД, прогрессирующей болезни приводящей к атрофии мышц, с вовлеченностью 50 000 мальчиков и юношей в развитом мире. Их продолжительность жизни колеблется до 30 лет. Белок атрофин функционально и структурно схож с дистрофином, а продолжавшаяся в доклинических исследованиях экспрессия атрофина продемонстрировала значимое, позитивное влияние на показатели работы мышц.