Из-за отказа Федерального агентства по лекарственным средствам в США, Santhera придется ждать результатов новых клинических испытаний.
Santhera вынуждена задержать выпуск Raxone – лекарства от мышечной дистрофии Дюшенна – в ожидании одобрения лекарства в США.
Швейцарской фармацевтической компании не удалось убедить Управление принять заявку Raxone в ускоренном темпе. Они предлагали воспользоваться главой H в продвижении заявок, которая используется для утверждения медикаментов для серьезных и редких заболеваний, для которых не существует полноценных методов лечения.
Это решение стало еще одним тяжелым разочарований для больных миопатией, на глазах которых это уже четвертое средство, которое было задержано или получило отказ в США. Утвержденной терапии для их заболевания по-прежнему не существует.
Santhera надеялись, что заявка будет подтверждена, основываясь на клинических испытаниях среди пациентов, которые не принимают глюкокортикоиды, пока компания будет проводить контрольный тест.
Американские органы контроля не согласны с таким порядком. Они утверждают, что нужно дождаться результатов теста, не зависящего от того, принимают пациенты глюкокортикоиды, или нет. Эти испытания еще не начались и вряд ли завершатся до 2019 года, что отложит выпуск Raxone в США до 2020. Заявка на получение лицензии лекарства в Евросоюзе, впрочем, была принята Европейским агентством по лекарственным средствам в прошлом месяце, а значит, она может быть одобрена уже в начале следующего года.
«Нас очень огорчило то, что Федеральное агентство по лекарственным средствам задерживает регистрацию Raxone», говорит директор Santhera Томас Майер. Однако, по его словам, компания будет довольна чистотой эксперимента, который позволит одобрить лекарство для всех пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, независимо от приема глюкокортикоидов.
После таких неутешительных новостей акции компании упали на треть, но пациенты в США отчаянно ждут появления нового метода лечения их болезни.
За последние месяцы агентство также отклонило Kyndrisa (дризаперсен), технологию по пропуску экзона от BioMarin, от которой так же отказались в Европе, а также Translarna (аталурен) от PTC Therapeutics’ – лекарства, которое сейчас успешно продается в Европе и получило поддержку Национального института здравоохранения Великобритании.
Американское агентство также запросила новые данные об этеплирсене, лекарстве, основанном на пропуске экзона от Sarepta, выпуск которого уже откладывался, но у которого еще остаются шансы получить одобрение в ближайшие сроки.
В отличие от этих лекарств, Raxone не старается повлиять на механизм мышечной дистрофии, а, согласно клиническим испытаниям, улучшает функционирование легких пациентов, что является главным осложнением при развитии этой болезни.
http://www.santhera.com/health-care-professionals/what-we-do
Перевод: Дмитрий Бережной