Клеточная терапия от IPS Heart должна стать терапией, которая изменяет течение заболевания, как Мышечной дистрофии Беккера (МДБ), так и Мышечной дистрофии Дюшенна (МДД).
Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) присвоило GIVI-MPC от IPS Heart статус орфанного препарата для лечения Мышечной дистрофии Беккера (МДБ) . GIVI-MPC является терапией с применением стволовых клеток для воссоздания мышечных волокон у людей с мышечной дистрофией (МД).
Это обозначение должно стимулировать развитие лечения для редких заболеваний, т.е. затронувших менее чем 200 тысяч человек в США (в РФ орфанным заболеванием является заболевание, которое диагностировано у не более чем 10 пациентов на 100 тыс. человек*]. Такая маркировка обеспечивает определенные выгоды, включая налоговые льготы, семь лет эксклюзивности на рынке, если терапия будет в конечном итоге одобрена.
GIVI-MPC ранее получила статус орфанного препарата и обозначение препарата для детей с редкими заболеваниями для МДД, другого типа мышечной дистрофии отличительным признаками которой является мышечная слабость и истощение, которые начинаются с 2-3 лет. При Беккере, между тем, начало проявления симптомов сильно отличается в зависимости от пациента, от чего их дебют варьируется в диапазоне от 5 до 60 лет.
IPS Heart также разрабатывает ISX9-CPC, другую терапию, предназначенную для воссоздания сердечной мышцы, чтобы лечить сердечные осложнения имеющиеся при МДД.
«Мы уверены, что благодаря успешному проведению предварительных исследований нового лекарственного средства в Управлении по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA), мы станем первой компанией с по истине меняющими ход заболевания методами лечения, и сможем начать испытания обоих препаратов на людях, в отличие от всех имеющихся препаратов, которые по большей части только облегчают симптомы,» сообщил в пресс-релизе Rauf Ashraf, директор IPS Heart. Встреча перед проведением клинических испытаний — это практика взаимодействия с FDA до момента подачи заявки на проведение клинических испытаний.
В соответствии с релизом компания «стремится к быстрому продвижению клинического применения обеих терапий».
Существующее лечение для Беккера и Дюшенна направленно на облегчение симптомов
МДБ вызвана мутациями в гене DMD, что приводит к низким уровням белка дистрофина, или к выработке менее функциональной версии этого белка. Дистрофин действует как амортизатор [поглотитель удара], чтобы защитить мышечные клетки от повреждений в процессе их сокращения. Низкие уровни дистрофинв или его усеченная версия приводит к прогрессирующей мышечной слабости и истощению мышц, лишению возможности передвигаться, к сердечной и легочной недостаточности.
При МДД функциональный дистрофин отсутствует полностью.
GIVI-MPC — это разовая терапия с использованием стволовых клеток, предназначенная для образования скелетных мышечных волокон с дистрофином необходимой длины. Это работает путем перепрограммирования индуцированных плюрипотентных стволовых клеток человека [ИПСКЧ], в новую мышечную ткань при помощи Гивиностата.
ИПСКЧ получают путем сбора зрелых клеток из кожи или крови затем они подлежат перепрограммированию обратно в состояние стволовой клетки, в котором они могут дифференцироваться в другие типы клеток. Гивиностат — это пероральная терапия, одобренная в США, под торговым наименованием Duvyzat, которая сейчас проходит клинические испытания для МДБ.
Компания отметила, что пока генные терапии доставляют маленькую копию функциональной формы дистрофин, и они не способны создавать новые мышцы для замены утраченных тканей или обеспечить выработку полноразмерного дистрофина.
По словам Ashraf, IPS Heart «продолжает сотрудничество с различными крупными фармкомпаниями, чтобы помочь ускорить возможное клиническое применение GIVI-MPC and ISX9-CPC.»
Источник: musculardystrophynews.com
Автор перевода: Бережной Д.С.
- В соответствии с ч. 1 ст. 44 Федерального закона от 21 ноября 2011 г. N 323-ФЗ «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации» редкими (орфанными) заболеваниями являются заболевания, которые имеют распространенность не более 10 случаев заболевания на 100 тысяч населения.