Терапия CAP-1002 для мышечной дистрофии Дюшенна

Ранее мы рассказывали о применении CAP-1002 (терапии, разрабатываемой Capricor Therapeutics) при Мышечной дистрофии Дюшенна (далее — МДД). Опубликованы новые результаты лечения МДД с помощью CAP-1002 на протяжении 1 года: произошли значительные улучшения дыхательной и сердечной функции, увеличилась сила в верхних конечностях  у мальчиков и молодых людей на поздних стадиях заболевания.

«Я очень рад результатам испытания HOPE-2, которое продемонстрировало клинически значимые преимущества CAP-1002. Это измеримые (видимые) улучшения в верхних конечностях, сердечной и дыхательной функции» — сообщил главный разработчик испытания HOPE-2 Крейг МакДональд, доктор медицинских наук университета Davis в Калифорнии. «Это первое клиническое исследование, которое показало эффективность на поздних некурабельных стадиях МДД” — сказал он.

О CAP — 1002

CAP-1002 — экспериментальная клеточная терапия в виде кардиосферных клеток1, способных производить зрелые2 клетки сердца. Также кардиосферные клетки известны своими регенеративными, противоспалительными, противорубцовыми и иммуномодулирующими свойствами. Препарат вводился 8 пациентам, плацебо — 12 пациентам каждый триместр на протяжении года.

Capricor Therapeutics (далее — Capricor) сделали запрос в FDA на проведение встречи для обсуждения условий одобрения CAP-1002 для МДД. «Данные подтверждают, что CAP-1002 может замедлить прогрессию МДД. Мы <…> готовы обсудить с FDA вопросы дальнейшей коммерциализации» — сказала Линда Марбан, президент Capricor.

Финансируемая Capricor вторая фаза испытаний была разработана для оценки безопасности и эффективности CAP-1002 среди 20 мальчиков и молодых людей на поздних стадиях МДД, принимающих стероиды.

Результаты HOPE-2

Исследование оценивало изменения функции верхней конечности с помощью клинически адаптированного теста Performance of the Upper Limb (далее — PUL 1.2 и 2.0), фракцию выброса, систолический (далее — LVESV) и диастолический объем левого желудочка (далее — LVEDV). Под фракцией выброса подразумевается количество крови, выкачиваемой левым желудочком с каждым сокращением. LVESV — объем крови в конце сокращения. LVEDV — количество крови в левом желудочке до его сокращения.

Также как и в данных, полученных ранее, пациенты, принимавшие CAP-1002, показали значительное улучшение результатов  PUL 1.2 и 2.0 в сравнении с плацебо группой. На фоне приема CAP-1002 показатели, оцениваемые в PUL 2.0, увеличились на 2,4 балла. Мышечная функция в плацебо группе продолжала ухудшаться как и при естественном течении МДД. Пациенты, принимавшие CAP-1002, стабилизировали или улучшили свое состояние. На фоне приема CAP-1002 значительно улучшилась сердечной функции (по результатам определения фракции выброса и LVESV).

Прием CAP-1002 значительно снизил у испытуемых содержание  маркера повреждения сердца КФК-MB3. HOPE-2 показывает корреляцию между стабилизацией сердечной функции и уменьшением показателей повреждения клеток, — сообщают в Capricor. CAP-1002 оказался хорошо переносимым и безопасным. Гиперчувствительность к инъекциям устранялась по  общей схеме премедикации4.

«На сегодняшний день не существует методов лечения кардиомиопатии, связанной с МДД», — сказала Марбан. «Исходя из <…> улучшений этих и других показателей работы скелетных мышц, сердца и дыхательных путей, мы попросили провести <…> совещание с FDA, чтобы обсудить следующие шаги на пути к утверждению заявки и получению лицензии на CAP-1002 для лечения МДД».

Позиция FDA

FDA присвоила CAP-1002  статус расширенной лекарственной регенеративной терапии (RMAT), а также препарата для лечения взрослых и детских форм редких заболеваний.

В случае получения CAP-1002 рыночного одобрения FDA, Capricor будет вправе приобрести приоритетный ваучер для ускорения рассмотрения других разрабатываемых компанией препаратов.

«Мы получили поддержку со стороны сообщества пациентов с  МДД, и благодарим испытуемых. Это позволило подтвердить влияние CAP-1002 на течение МДД», — сказала Марбан.

Веб-трансляция с результатами обсуждения по HOPE-2, доступна здесь. Слайды, представленные в этом обсуждении, можно посмотреть по данной ссылке или ниже:

Loader Loading...
EAD Logo Taking too long?
Reload Reload document
| Open Open in new tab

Скачать [1.86 MB]

Примечания:

1 — Кардиосферные клетки — клетки, выделяемые из предсердного или желудочкового биоптата пациента посредством операции на сердце. После обработки и культивирования такие клетки образуют скопления в виде сфер (кардиосферы) (прим. ред.).

2 —  Зрелые клетки — не делящиеся специализированные клетки, выполняющие строго определенные функции в организме (прим. ред.).

3 — КФК-МВ — фермент для превращения фосфокреатина в креатин и АТФ , которые необходимы для мышечного сокращения. М — мышечная субъединица фермента (muscle), В — мозговая (brain). КФК в клетках может находиться или в цитоплазме, или в митохондриях. (Источник: Огурцов П.П., Неотложная кардиология [Электронный ресурс] / под ред. П. П. Огурцова, В. Е. Дворникова — М. : ГЭОТАР-Медиа, 2016. — 272 с. — ISBN 978-5-9704-3648-6 — Режим доступа: https://www.rosmedlib.ru/book/ISBN9785970436486.html)

4 — Премедикация — это применение лекарственных средств для снятия психоэмоциональной реакции у пациентов (прим. ред.).

Оригинал статьи: CAP-1002 Improves Muscle, Lung and Heart Function in Young DMD Patients, HOPE-2 Trial Data Show 

Перевод на русский язык: Бережной Д. С., Чернец Е. Н.

Предыдущая запись
Вебинар: Временный порядок установления инвалидности в условиях мер принятых Правительством России в 2020 году
Следующая запись
Кинокомпания ДК ищет человека со СМА на главную роль
Для отправки комментария вам необходимо авторизоваться.
Меню