Положительные результаты исследований препарата Риздиплам для Спинальной мышечной атрофии (СМА) 2 и 3 типов
10 ноября компания Genentech, член группы Roche, объявила о положительных результатах второй части своего клинического испытания SUNFISH фазы 2/3, в целях оценки перпарата Риздиплам для лечения пациентов со СМА 2 или 3 типа.
Исследование соответствовало своей первичной конечной точке, которая изменилась по сравнению с базовой линией по шкале измерений двигательной функции 32 (MFM-32*) спустя год после лечения Риздипламом по сравнению с плацебо.
Профиль безопасности согласуется с предыдущими исследованиями Риздиплама:
- никто из пациентов не был исключен из исследований ввиду возникших в связи с лечением проблем;
- дополнительных опасений по поводу безопасности применения препарата также не возникло.
Компания планирует поделится данными исследований на предстоящем медицинском конгрессе.
СМА вызвана мутировавшим или отсутствующим геном двигательных нейронов выживания (SMN1), который препятствует выработке организмом достаточного количества белка двигательных нейронов выживания (SMN). В дополнение к гену SMN1 существует также ген SMN2, который служит «резервным» геном для создания белка SMN, хоть и не полностью функционального. Риздиплам — разрабатываеый модификатор сплайсинга SMN2, созданный, чтобы помочь гену SMN2 производить больше белка SMN. Разработка Риздиплама является частью сотрудничества между Genentech, PTC Therapeutics и SMA Foundation.
Об исследовании
Результаты первой части исследования по определению дозировки, в котором тестировался Риздиплам у 51 пациента в возрасте от 2 до 25 лет с СМА 2 или 3 типа, показали, что лечение Риздипламом привело к более чем двукратному увеличению средних уровней белка SMN в крови после одного года лечения.
На 24-м ежегодном конгрессе Всемирного общества мышц (WMS), состоявшемся в октябре месяце в Копенгагене, Дания, Genentech представил промежуточные данные второй части исследования, которая была разработана для оценки двигательной функции по шкале MFM-32. Среди 43 пациентов, получавших лечение в течение 12 месяцев, у 58% наблюдалось улучшение по крайней мере на три пункта по сравнению с исходным уровнем в общем балле MFM-32. С тех пор результаты исследования показали статистически значимое улучшение двигательной функции среди присоединившихся участников.
Чтобы узнать больше о текущих результатах, прочтите пресс-релиз компании. Риздиплам в настоящее время оценивается четырьмя клиническими испытаниями на людях с СМА. Для дополнительной информации об испытаниях FIREFISH, SUNFISH, JEWELFISH и RAINBOWFISH, посетите ClinicalTrials.gov и введите в поле поиска «NCT02913482», «NCT02908685», «NCT03032172» и «NCT03779334»
*MFM-32 — это шкала, используемая для оценки двигательной функции у людей с неврологическими расстройствами, включая СМА.
Автор статьи: JEANENE SWANSON 11/15/2019
Источник: mda.org
Перевод выполнен: Бережной Д.С.