CAP-1002, разрабатываемая Capricor Therapeutics, безопасно и эффективно лечит кардиологические патологии связанные с миодистрофией Дюшенна (далее — МДД). Об этом говорит клиническое исследование, предварительные результаты которого сформированы на основе проведенного 28 апреля вебинара совместно с Каприкор, некоммерческими организациями «Коалиция Дюшенн» и Родительским проектом мышечных дистрофий.
МДД, которая возникает у одного на 3500 новорожденных, вызвана генетическими мутациями, ухудшающими нормальное функционирование мышечных тканей, включая сердечную мышцу.
CAP-1002 — это кардиотерапия с использованием стволовых клеток, разрабатываемая, как лечение для сердечных заболеваний. Представляет собой применение клеток тканей здорового сердца донора, которые затем выращиваются в лаборатории. Позднее, эти клетки напрямую вводят в сердце пациента посредством инфузии (вливания) с регулярным использованием сердечных катетеризационных методов.
Исследование CAP-1002
В исследовании Phase 1/2 HOPE (NCT02485938) в настоящее время участвуют 25 пациентов (возрастом в 12 лет и старше — экспериментальная группа) с сердечными заболеваниями связанными с МДД, в сравнении с «общепринятой терапией» (от англ. «usual care», термин используется для описания фактической клинической помощи без какого-либо оценочного суждения — прим. В данном случае имеется ввиду контрольная группа). Пациентам назначили в качестве лечения прием CAP-1002 в три главные коронарные артерии для обеспечения обширной доставки через миокард, или ткани сердечной мышцы. Врачи будут наблюдать пациентов в течение одного года и выполнять оценку состоянию сердца с помощью магнитно-резонансной томографии (МРТ).
Результаты лечения
Результаты первых шести месяцев наблюдения показали, что у пациентов, получавших CAP-1002, наблюдалось значительное улучшение сердечной функции и силы в руках.
В “Надежде”, мы наблюдаем потенциальные эффекты как для сердца так и для скелетных мышц, которые кажутся весьма убедительными в исследовательском испытании,” — сказал главный научный сотрудник Dr. John Jefferies. “Эти результаты несомненно подтверждают необходимость проведения подтверждающего испытания для МДД, чтобы в дальнейшем оценить потенциал CAP-1002. Мы в ожидании эффективного препарата, который станет доступным для людей с этим прогрессирующим и летальным заболеванием, лечение которого существующими средствами неудовлетворительно.
Лечение оказалось хорошо переносимым и безопасным и ни у кого из пациентов не прекращалось.
Эти первоначальные положительные клинические результаты построены на огромной массе доклинических данных, которые иллюстрируют возможности CAP-1002 к явному улучшению состояния тех, кого МДД заставляет страдать, поскольку они показывают, что клетки, полученные из кардиосферы, оказывают благотворное воздействие на сердечную и скелетную мышцы.
Компания запросила у ведомства Food & Drug Administration (далее — FDA) организовать встречу чтобы обсудить возможные стратегии регистрации CAP-1002. В конце этого года планируется начать клиническое испытание внутривенного введения CAP-1002.
Мы считаем, что промежуточные результаты “Надежды” могут позволить нам использовать одну из ускоренных программ FDA для серьезных заболеваний,” сказал Marbán, добавив, что Capricorn будет стремится к какой то из одной сертификации: либо Прогрессивной Терапии либо Восстановительной Медицины для CAP-1002 или же к обоим.
Источник: Musculardystrophynews.com