Исследователи Университета в Сэйнт Луисе, штат Миссури, США, открыли новый препарат, который имеет потенциал к лечению фациоскапулагумеральной мышечной дистрофии (лице-лопаточно-плечевая мышечная дистрофия, далее — ФСГМД, ЛЛПМД, Ландузи-Дежерина).
Препарат, под названием Apabetalone — способен отключать ген DUX4. Этот ген неуместно включается у людей с ФСГМД и вырабатывает протеин DUX4. Протеин DUX4 повреждает мышцы и считается причиной их воспаления и дальнейшей утраты у людей с ФСГМД.
Отключение гена DUX 4 при помощи такого препарата, как Apabetalone останавливает производство протеина DUX 4 и, следовательно, может быть потенциальным средством для лечения ФСГМД.
Хотя испытания Apabetalone находятся на относительно ранних стадиях, Мы будем поддерживать контакт с производителем, Resverlogix, для получения дополнительной информации по их планам. Мы будем держать Вас в курсе.
21 комментарий. Оставить новый
Здравствуйте! Кто-нибудь владеет более подробной информацией о препарате???? Когда же он появится? ( вю
Здравствуйте! Кто-нибудь ещё что-то слышал об этом лекарстве? Когда его можно будет приобрести или хоть какую-то информацию. Это надежда на спасение!!!
Здравствуйте, обратитесь за информацией к врачам, которые ведут регистр пациентов с миодистрофией Ландузи-Дежерина в России: http://fshd.med-gen.ru/
Это исследование для оценки безопасности и эффективности Losmapimod в лечении пациентов с Facioscapulohumeral Мышечная дистрофия (FSHD) в течение 24 недель. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04003974 Предполагаемая регистрация : 66 участников
Официальное название: Фаза 2, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, 24-недельное, исследование в параллельных группах эффективности и безопасности лозапимода у пациентов с фациально-капулогомеральной мышечной дистрофией (FSHD)
Фактическая дата начала обучения : 9 августа 2019 г.
Предполагаемая первичная дата завершения : Июнь 2020
Предполагаемая дата завершения исследования : Август 2020
Здравствуйте! Есть уже результаты исследования этого препарата?
Здравствуйте, обратитесь за информацией к врачам, которые ведут регистр пациентов с миодистрофией Ландузи-Дежерина в России: http://fshd.med-gen.ru/
Через год увидим результаты, как я читал она обнадеживает, так что по терпите маленько
А на ком тестируют? Я бы согласилась, чтобы на мне тестировали
Добрый день, Валентина! Появилась информация о запуске программы Redux4 по препарату losmapod, статья есть нашем ресурсе, в разделе «новое на сайте».
Компания Fulcrum планирует начать фазу 2b клинических испытаний лекарства Losmapimod (это мощный регулятор экспрессии гена DUX4) в FSHD в середине 2019 года.
Ссылка на публикацию: https://www.fulcrumtx.com/fulcrum-therapeutics-acquires-global-rights-to-losmapimod-a-potential-disease-modifying-therapy-for-facioscapulohumeral-muscular-dystrophy/
Выдержка из публикации: «…Fulcrum провела доклинические испытания лозапимода на клеточных моделях, полученных от пациентов, и наблюдала точное и сильное подавление экспрессии DUX4 и восстановление здорового мышечного фенотипа без влияния на миогенез…»
Добрый день! Программа Redux4 по препарату losmapimod запущена, статья есть на нашем ресурсе, в разделе “новое на сайте”.
С момента данной публикации прошло более 2 лет. Есть ли какие-нибудь заключения (результаты) тестирования этого препарата на больных с FSHD? Сергей даже дает ссылки где можно приобрести. Что дальше? Даже если получится его купить, можно ли его использовать и как? Какие противопоказания и ограничения?
Здравствуйте, обратитесь за информацией к врачам, которые ведут регистр пациентов с миодистрофией Ландузи-Дежерина в России: http://fshd.med-gen.ru/
Здесь нашел прайс http://www.selleckchem.com/products/rvx-208.html и здесь https://www.medchemexpress.com/RVX-208.html
Здравствуйте! Вы что-то слышали о тестировании или продаже?
будут инфо пишите пожалуйста.
Здравствуйте, обратитесь за информацией к врачам, которые ведут регистр пациентов с миодистрофией Ландузи-Дежерина в России: http://fshd.med-gen.ru/
ясненько, будут инфо пишите пожалуйста
Поискала инфу про этот апабеталон. Немного, но пишут, что препарат для лечения атеросклероза и др. сердечных заболеваний. Исследования также проводит Китай. Насколько это от миопатия, — хз…
лекарства в продаже когда появится?
интересно, препарат можно будет покупать?