Акаши Терапьютикс получили отмашку от ФДА (Food&Drug Administration) на возобновление разработки лечения МДД (Мышечной Дистрофии Дюшенна).
ФДА приостановили разработку замедленного высвобождения галофугинона (HT-100) после того как участник клинического испытания начал переживать на себе жизнеугрожающие побочные эффекты в течение двух недель с момента начала проведения терапии.
HT-100 является противовоспалительным, принимаемым внутрь, анти-фиброзным средством разработанным с целью способствовать здоровому процессу восстановления мышечных волокон у пациентов с мдд.
Мы рады знать что FDA позволило Акаши возобновить клиническое развитие HT-100,” Pat Furlong президент основатель и главный исполнительный директор Родительского проекта мышечных дистрофий, сообщил в пресс релизе “ Предотвращение фиброза является важной целью и частью комбинации терапий которые потребуется для победы над Дюшенном”
Испытание было приостановлено, когда пациент находившийся в группе получавшей самую высокую дозу препарата, начал испытывать серьезные побочные эффекты. Было неясно относились ли эти проблемы конкретно к HT-100, впрочем Akashi и FDA договорились исследовать инцидент в дальнейшем.
Никто из остальных пациентов не испытал таких серьёзных проблем. А пациенты в группах малой дозы к тому времени уже получали лечение от 11 до 19 месяцев, показав хороший уровень безопасности и отсутствие каких либо серьезных побочных эффектов.
Хотя состояние пациента в конечном итоге не было раскрыто, FDA все таки решило позволить Акаши продолжить разработку HТ-100.
Акаши планирует начать новое испытание, HALO-DMD-4, чтобы оценить безопасность, переносимость и свойства HT-100.
Ранние испытания
Предшествующие исследования показали что протестированные малые дозы — вплоть до 300 мкг/в день — были столь же эффективны, как и самые высокие дозы — 1500 мкг/в день Новое испытание возьмет стартовую отметку с более низкой дозы в 150 мкг/в день. В дополнение, пациентам не будут даваться средства от тошноты и рвоты.
На сегодняшний день
Компания сообщила, что планирует начать новое испытание как можно скорее.
“Нашей целью продолжает оставаться улучшение жизни пациентов с ДМД и другими нарушениями мышечной функции,” сказал Марк Блауштейн, главный исполнительный директор Akashi Therapeutics. Мы рады что ФДА согласилось с нашим выводом что возобновление разработки HT-100 является целесообразным и с нетерпением ждем как можно быстрее продвинуться в испытании.
HT-100 получил сертификацию в качестве орфанного препарата в CША и Европе и сертифкацию быстрого рассмотрения в США
Родительский проект мышечных дистрофий провел вебинар с АКАши Терапьютикс в понедельник 27 марта, чтобы обсудить HT-100.
Автор статьи: CAROLINA HENRIQUES