Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (ФДА) и Еврокомиссия (ЕК) предоставили сертификацию для орфанных заболеваний микро-дистрофинной генной терапии SGT-001 (Solid Biosciences). На данный момент SGT — 001 находится в стадии разработки для дальнейшего лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД).
Клинические испытания должны начаться в 2017 году, — объявила компания в своем пресс-релизе.
Solid Biosciences открыли представительство (филиал) в Лондоне. деятельность которого направлена на содействие продвижению программы клинических разработок SGT-001 для МДД.
Команда из Лондона будет работать с сообществом МДД в Европе чтобы донести терапии до нуждающихся (пациентов) во всем мире. Работа команды будет осуществляться под руководством Валерии Рикотти (Valeria Ricotti) , доктора медицинских наук, эксперта по мышечной дистрофии Дюшенна, известной также по своей работе в University College London, Institute of Child Health and Great Ormond Street Hospital, и защитника пациентов Керри Роузенфелд (Kerry Rosenfeld).
Орфанные сертификации ознаменовываются позитивным шагом вперед в наших попытках по продвижению SGT-001 посредством соответствующих разработок и для пациентов с МДД, как в Соединенных штатах, так и Европе», — сказал Ilan Ganot (Илан Ганот), генеральный директор и основатель Solid biosciences. «Наши команды в США и в наших новых филиалах в Лондоне работают неустанно для предоставления нашего кандидата генной терапии SGT-001 пациентам насколько возможно быстро», — сообщил он.
О мышечной дистрофии Дюшенна
Мышечная дистрофия Дюшенна — это редкое генетическое заболевание, вызывающее мышечную слабость. Начинается в детстве обычно между 3 и 5 годами и становится заметной, когда ребенку оказывается трудно вставать, подниматься и бегать. Заболевание поражает одного мальчика из 3,500-5000 по всему миру. МДД вызывается отсутствием дистрофина, белка, помогающего сохранять мышечные клетки в целостности. Когда дистрофин отсутствует, болезнь вызывает нестабильность мышечных мембран и сбой дистрофин-гликопротеинового комлекса (Далее — ДГК).
Потенциал терапии
SGT-001 — это аденоассоциированная «вирусная» векторно-опосредованная (геном) микро-дистрофином генная терапия для восстановления функциональной экспрессии (выработки) дистрофина (белка) в мышцах. В доклинических исследованиях, особая доза SGT-001 была способна стабилизировать ДГК и восстановить мышечную функцию. Улучшения замечены в мышечной силе и защите от повреждений, вызываемых мышечными сокращениями. В случае успеха такая генная терапия имеет потенциал к значительному снижению или остановке прогрессии заболевания.
Об орфанной сертификации
Отдел развития орфанных препаратов/продуктов (ФДА США) предоставляет орфанную сертификацию новым биопрепаратам, нацеленным на обеспечение лечения заболеваний (состояний), которые затрагивают меньше чем 200 000 пациентов из населения Америки. Преимущества орфанной сертификации включают налоговые льготы на затраты клинических исследований, семилетний период рыночной эксклюзивности, отмена или частичная уплата регистрационных взносов.
В Европейском союзе, Европейское медицинское агентство (ЕМА) выносит положительное заключение в отношении методов диагностики, лечения или предотвращения опасных для жизни или хронических заболеваний затрагивающих меньше чем 10000 пациентов в пределах Европейского союза. Затем ЕК принимает к сведению заключение ЕМА через отдельный процесс утверждения.
Автор статьи: Daniela Semedo
Перевод: Бережной Д.С.